Những tiến bộ liên tục trong công nghệ sinh học dược phẩm đã mở đường cho các phương thức điều trị sinh học mới mang tính đột phá, mang đến khả năng tiếp cận chữa bệnh lâu dài cho một số bệnh đe dọa tính mạng mà nhu cầu y tế vẫn chưa được đáp ứng. Trong những thập kỷ qua, liệu pháp gen đã chứng kiến ​​sự chuyển đổi lớn từ phương pháp tiếp cận chứng minh khái niệm thành thực tế lâm sàng, đỉnh cao là sự chấp thuận theo quy định đối với các sản phẩm tiên tiến tại Liên minh Châu Âu và Hoa Kỳ. Cuốn sách này ghi lại một số tiến bộ khoa học, đặc biệt là trong công nghệ chuyển gen và sự phát triển dịch mã của các biện pháp can thiệp liệu pháp gen trong cơ thể sống và ngoài cơ thể sống trong quá trình điều trị nhiều loại rối loạn di truyền và không di truyền phức tạp và gây suy nhược như: nhiễm vi-rút gây suy giảm miễn dịch ở người 1 (HIV-1), ung thư, xơ nang, bệnh võng mạc di truyền, bệnh ưa chảy máu B, bệnh tim và xơ gan mãn tính.

Abstract:

Ongoing advances in pharmaceutical biotechnology have paved the way to ground-breaking new biological therapeutic modalities, offering the possibility of a durable curative approach for a number of life-threatening diseases, for which the medical need is as yet unmet. Over the past decades, gene therapy has seen a massive transformation from a proof-of-concept approach to a clinical reality culminating in the regulatory approval of state-of-the-art products in the European Union and in the United States. This book captures some of the scientific progresses notably in gene transfer technologies and translational development of in vivo and ex vivo gene therapy interventions in the treatment of a broad range of complex and debilitating non-inherited and inherited disorders such as: human immunodeficiency virus 1 (HIV-1) infection, cancer, cystic fibrosis, hereditary retinopathies, haemophilia B, cardiac diseases, and chronic liver fibrosis.

Ngôn ngữ:	eng
Tác giả:	Houria Bachtarzi
Thông tin nhan đề:	In Vivo and Ex Vivo Gene Therapy for Inherited and Non-Inherited Disorders
Nhà xuất bản:	IntechOpen
Loại hình:	Tài nguyên giáo dục mở / Bộ sưu tập: Công nghệ sinh học
Bản quyền:	https://creativecommons.org/licenses/by/3.0/
Nguồn gốc:	https://directory.doabooks.org/handle/20.500.12854/130783
Mô tả vật lý:	198P.
Năm xuất bản:	2019